中国循证儿科杂志 ›› 2021, Vol. 16 ›› Issue (4): 269-274.
张捷, 谢涵, 邓泂, 许晗, 刘先禹, 林泽鸿, 常旭婷, 吴晔
ZHANG Jie, XIE Han, DENG Jiong, XU Han, LIU Xianyu, LIN Zehong, CHANG Xuting, WU Ye
摘要: 目的:探讨吡仑帕奈治疗儿童药物难治性癫的疗效与安全性。 设计:前瞻性队列研究。 方法:以2020年1~12月于北京大学第一医院就诊、年龄0~18岁、确诊为药物难治性癫、加用吡仑帕奈治疗的患儿为队列人群,以治疗至少6个月为队列终点,并以疗效为因变量,以性别、病因、综合征、基线发作频率、起病年龄、加药时年龄、加药时病程、用药剂量及抗癫治疗种数为自变量,行单因素分析及多因素Logistic回归分析疗效相关因素,并观察吡仑帕奈治疗儿童药物难治性癫的不良反应。 主要结局指标:末次随访时(近1月内)较基线期发作频率减少≥50%。 结果:(1)基线信息:①共纳入50例,男34例,女16例,均随访至少6个月。②13例明确诊断癫综合征,包括婴儿痉挛症6例、Lennox-Gastaut综合征2例、睡眠中癫性电持续状态相关脑病3例、Rasmussen脑炎2例。③33例(66.0%)存在明确的癫病因,包括结构性19例、遗传性9例、免疫性4例、代谢性1例。④基线发作频率为2周发作1次至每天数百次,其中9例(18.0%)发作<1次/d,18例(36.0%)发作~10次/d,16例(32.0%)发作~100次/d,7例(14.0%)发作>100次/d。⑤基线期合并抗癫治疗种数3(1~6)种,既往治疗种数3(0~10)种。(2)吡仑帕奈用药信息:加用时年龄64.5月(4月至18岁);加用时病程22.0月(2月至17.3年);末次随访时为加用吡仑帕奈后8.0(6.0~14.0)月。末次随访时每日最大剂量为0.175(0.06~0.5)mg·kg-1·d-1或4(0.5~12)mg·d-1。(3)疗效及相关因素分析:有效率46.0%(23/50),末次随访时41例(82.0%)保留吡仑帕奈,9例停药均因疗效不佳。未发现吡仑帕奈疗效与性别、病因、综合征、基线发作频率、起病年龄、加药时年龄、加药时病程、用药剂量、治疗种数相关。(4)安全性:6例(12.0%)在用药期间有情绪烦躁、嗜睡表现,未观察到其他严重不良反应。 结论:吡仑帕奈治疗儿童药物难治性癫总体有效率为46.0%,安全性及耐受性相对较好,未发现影响疗效相关因素。