Please wait a minute...

专家对谈录

论著

  • 肾病综合征患儿外周血单个核细胞内地塞米松浓度与细胞膜表面P-糖蛋白170表达的相关性研究
  • 关凤军,易著文,党西强,何庆南,吴小川,何小解,黄丹琳
  • 2009 Vol. 4 (2): 85-92. DOI:
  • 摘要 ( 2280 ) PDF (1598KB)( 2503 )
  • 目的分析对糖皮质激素(GC)敏感(SS)和耐药(SR)的原发性肾病综合征(NS)患儿的外周血单个核细胞(PBMC)内地塞米松浓度和P-糖蛋白170(P-gp170)表达与GC耐药的关系,探讨P-gp170在GC耐药NS患儿中的作用及介导耐药的可能机制。方法收集2006年1至10月在中南大学湘雅二医院儿科诊断为原发性NS的初治患儿为研究对象,依据对GC的反应分为SSNS亚组和SRNS亚组,并设同期行查体的健康儿童为对照组。应用地塞米松刺激SSNS和SRSS亚组患儿的PBMC并进行培养,以高效液相色谱法测定培养前(0 h )及培养后12、24和36 h时PBMC内地塞米松浓度;蛋白质免疫印迹检测培养各时间点PBMC膜表面P-gp170的表达量;分别对不同培养时间点PBMC内地塞米松浓度与P-gp170的表达量行相关性分析。结果研究期间SSNS亚组纳入16例,SRNS亚组纳入8例,对照组纳10例。①PBMC内地塞米松浓度随培养时间延长SSNS亚组呈增高趋势(P<0.05), SRNS亚组变化不显著(P>0.05);各培养时间点PBMC内地塞米松浓度SSNS亚组和SRNS亚组均高于对照组(P<0.05)。②SSNS亚组P-gp170表达随培养时间的延长而逐渐降低,各培养时间点差异有统计学意义(P<0.05),且均高于对照组(P<0.05)。SRNS亚组各培养时间点P-gp170表达差异无统计学意义(P>0.05),但高于SSRN亚组(P<0.05)。③对照组不同培养时间点PBMC内地塞米松浓度与P-gp170表达呈显著负相关(12 h:r=-0.852,24 h:r=-0.794,36 h:r=-0.847;P均<0.05);SSNS亚组也呈显著负相关(12 h:r=-0.728,24 h:r=- 0.785,36 h:r=-0.842;P均<0.05); SRNS亚组无显著相关性。结论①PBMC膜表面P-gp170表达增高与NS患儿GC耐药有,P-gp170表达增高介导了部分NS患儿的GC耐药;②应用GC可诱导NS患儿PBMC膜表面P-gp170的表达增高,部分GC耐药患儿与GC应用所致P-gp170增高有关;③NS患儿PBMC膜表面P-gp170的表达增高为GC耐药标志之一。

  • 去铁酮和去铁胺治疗珠蛋白生成障碍性贫血临床疗效及安全性的Meta分析
  • 覃薇,潘红飞
  • 2009 Vol. 4 (2): 93-101. DOI:
  • 摘要 ( 2283 ) PDF (4635KB)( 2544 )
  • 目的采用Meta分析对去铁酮+去铁胺联合治疗重型珠蛋白生成障碍性贫血的临床疗效及安全性进行综合定量评价。方法制定原始文献的纳入 标准、排除标准以及检索策略,检索Cochrane图书馆、PubMed、EMBASE、Ovid、Springer、中国生物医学文献光盘数据库、中国期刊全文数据 库和维普期刊数据库,检索时间为1985年1月1日至2008年5月31日,获得去铁酮+去铁胺联合治疗重型珠蛋白生成障碍性贫血的相关文献。采用 Cochrane中心推荐的方法对文献质量进行评价。选取血清铁蛋白(SF)、肝组织铁浓度(LIC)、心肌铁含量和不良反应发生率作为主要测量指 标,总铁排泄量和心功能作为次要测量指标。采用Review Manager 4.3.2软件对满足纳入标准的RCT文献进行Meta分析。计量资料采用加权均数 差(WMD)或标准化均数差(SMD)及其95%CI表示,计数资料采用RR及其95%CI表示。结果共检索到相关文献216篇,符合纳入标准的5篇RCT文 献(n=229)进入Meta分析,其中4篇文献质量评价为B级,1篇为C级。去铁酮+去铁胺联合治疗组(联合治疗组)与单用去铁胺治疗组(去铁胺 组)比较:治疗12个月后SF下降程度:SMD=-0.04, 95%CI:-0.48~0.41;LIC下降程度:SMD=-0.1,95%CI:-0.47~0.27;总铁排泄量: WMD=0.18, 95%CI:0~0.37, 两组差异均无统计学意义。左心室射血分数改善情况:WMD=3.40, 95%CI:0.97~5.82,提示左心室射血分数联合 治疗组高于去铁胺组。安全性分析:胃肠道不良反应发生率联合治疗组高于去铁胺组,RR=2.77, 95%CI:1.41~5.42。联合治疗组关节不良反 应发生率:RR=1.45, 95%CI:0.59~3.52;中性粒细胞减少症发生率:RR=0.85,95%CI:0.27~2.68;注射部位不良反应发生率:RR=0.57, 95% CI:0.20~1.65,与去铁胺组差异均无统计学意义。1篇文献采用MRI T2*测定心肌铁含量,结果显示联合治疗组心肌铁含量下降程度高于去铁 胺组。结论联合治疗组的短期疗效及安全性与去铁胺组相当,去除心肌铁含量和改善心功能方面效果优于去铁胺组;联合治疗组最常见的不良 反应为胃肠道反应。因纳入文献较少,临床应用本研究结果应谨慎,进一步结论仍有待大样本、多中心和高质量的RCT研究来验证。

  • 儿童B细胞性非霍奇金淋巴瘤2001方案临床报告
  • 汤静燕,潘慈,薛惠良,陈静,董璐,周敏,向润娥,顾龙君,王耀平
  • 2009 Vol. 4 (2): 102-106. DOI:
  • 摘要 ( 3447 ) PDF (1212KB)( 2903 )
  • 目的分析2001方案短程化疗对儿童B细胞性非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)及间变大细胞型淋巴瘤(ALCL)的疗效。方法根据国外发达国家报道及 本研究组前期CCCG-97方案结果,对CCCG-97方案的适应证、分组标准、治疗强度及治疗时间进行修正,制定B-NHL 2001方案。根据分期和血清 乳酸脱氢酶(LDH)水平将患儿分为低危组(R1组)、中危组(R2组)和高危组(R3组),分别接受3、5和6个疗程的短程化疗。对2001年1月至 2007年6月上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液/肿瘤科明确诊断为B-NHL(伯基特型、弥漫大B细胞性和未能进一步行病理形态分型 )和ALCL的连续首诊病例进行分析。随访至2007年12月,采用Kaplan-Meier法计算生存率。结果研究期间纳入48例患儿,有3例(Ⅰ期1例,Ⅲ 期2例)在1个疗程化疗好转后家长决定终止治疗未进入统计。有效数据45例,男35例,女10例。年龄10个月至15.5岁,平均7.1岁,中位年龄 6.3岁;Ⅰ期2例,Ⅱ期17例,Ⅲ期18例,Ⅳ期8例;R1组2例,R2组14例,R3组29例。原发部位: 腹腔23例,鼻咽部7例,外周淋巴结7例,皮下 组织1例,纵隔1例,腮腺2例,股骨、髋骨各1例,右胸壁1例,广泛胸腹腔病变难以确定原发病灶1例。病理分型:伯基特型14例,弥漫大B细胞 性13例,ALCL 3例,B细胞性(非淋巴母细胞性,未能进一步行病理形态分型)15例。2个疗程化疗后获得完全缓解(CR)41例;因有残留病灶 而在3个疗程化疗后行2次手术,病理活检证实无肿瘤细胞确定为CR 2例。CR率为95.6%(43/45例)。2例(Ⅲ、Ⅳ期各1例)未获CR,其中1例3 个疗程化疗后仍有残留病灶行2次手术,病理活检证实仍为肿瘤组织。随访至2007年12月, 40/43例(88.9%)持续CR中,均已完成治疗。随访 6~77个月,平均26.9个月,中位随访时间为19个月。复发3例(Ⅲ期2例,Ⅳ期1例),其中1例为盆腔原发部位复发、1例骨髓复发、1例转移性 脑膜复发,复发时间分别为诊断后5、6和8个月。估计5年无病生存率(EFS)为88.3%。结论B-NHL 2001方案估计5年EFS 为88.3%,提示该方 案有合理性,值得进一步扩大病例验证。

  • 晨尿铜/锌比值诊断儿童肝豆状核变性的敏感度和特异度研究
  • 陆怡,刘晓青 ,王晓红,颜崇淮 ,王建设
  • 2009 Vol. 4 (2): 107-111. DOI:
  • 摘要 ( 3422 ) PDF (667KB)( 3039 )
  • 目的探讨晨尿铜/锌比值用于诊断儿童肝豆状核变性(WD)的可行性。方法收集复旦大学附属儿科医院2005年7月至2007年6月以肝病收住院 ≥3岁患儿的临床资料,并采集晨尿和24 h尿液标本。依据WD诊断标准和随访结果分为WD组和排除WD组。铜、锌浓度采用电感耦合等离子体质谱 仪测定。WD组和排除WD组晨尿铜/锌比值与24 h尿铜等指标行相关性检验。对WD组晨尿铜/锌比值、24 h尿铜及24 h尿铜/锌比值进行受试者工作 特征(ROC)曲线分析,并计算ROC曲线下面积和最佳诊断界值。结果研究期间WD组和排除WD组分别纳入24例和64例。晨尿铜/锌比值和24 h尿铜 的相关性较好(r=0.840,P=0.000)。WD组的24 h尿铜、晨尿铜/锌比值和24 h尿铜/锌比值中位数分别为87.1 μg、0.370和0.394,排除WD组 上述指标中位数分别为24.2 μg、0.051和0.061,两组差异有统计学意义(P均=0.000)。两组24 h尿锌差异无统计学意义。24 h尿铜、晨尿 铜/锌比值和24 h尿铜/锌比值ROC曲线下面积分别为0.934、0.953和0.911,其最佳诊断界值分别为50.8、0.17 μg和0.12,取该界值时诊断WD 的敏感度和特异度分别为90.9%、93.7%,86.4%、92.2%和86.4%、85.9%。晨尿铜/锌比值取0.2时诊断WD的敏感度和特异度分别为81.8%和95.3 %。结论晨尿铜/锌比值与24 h尿铜相关性好,诊断WD患儿的敏感度和特异度较高,有望成为WD的诊断指标。

  • 早产儿/低出生体重儿和足月儿配方粉对住院早产儿生长发育影响的多中心对照研究
  • 王素娟,邵肖梅 ,姚明珠 ,虞乐萍,曹云,陆国强 ,汪吉梅 ,丁红 ,钱宇荫 ,孟永勤 ,陆春梅
  • 2009 Vol. 4 (2): 112-118. DOI:
  • 摘要 ( 2919 ) PDF (757KB)( 2862 )
  • 目的研究不同组成成分的配方粉对胎龄<34周和(或)出生体重<2 000 g的住院早产儿早期生长发育的影响,并对早产儿的喂养提出建议 。方法受试对象为上海市3家医院住院的胎龄<34周或出生体重<2 000 g的早产儿。分为两组,分别应用Ⅰ号(早产Ⅰ组)和Ⅱ号(早产Ⅱ组 )配方粉进行喂养。研究采用严格的盲法,试验设计者不参与试验实施,数据整理者为独立的第3方人员,参与试验的医生和患儿家长对两种配 方粉的具体组成成分均不知情。Ⅰ号为适于早产儿的优博早产儿/低出生体重儿配方粉,Ⅱ号为足月儿或胎龄>34周早产儿的优博标准婴儿配方 粉。结果2007年7月至2008年6月,早产Ⅰ组117例,早产Ⅱ组106例进入分析。早产Ⅰ组体重、身长和头围的生长速度均显著快于早产Ⅱ组。试 验期间早产Ⅰ组和早产Ⅱ组的平均体重增加速度分别为12.6 g·kg-1·d-1 和10.6 g·kg-1·d-1(P<0.001),头围每周增长分别为0.86 cm 和0.80 cm(P<0.05),身长每周增长分别为0.73 cm和0.67 cm(P<0.05);按生理性体重下降恢复后计算,早产Ⅰ组和早产Ⅱ组的平均体重 增加速度分别为16.2 g·kg-1·d-1和14.1 g·kg-1·d-1(P<0.001),头围每周增长分别为0.96 cm和0.87 cm(P<0.05),身长增长分别为 1.08 cm和0.99 cm(P<0.05)。早产Ⅰ组的宫外发育迟缓(EUGR)发生率(57.3%)低于早产Ⅱ组(72.5%)(P<0.05)。结论在胎龄<34 周或出生体重<2 000 g的早产儿中,应用优博早产儿/低出生体重儿配方粉喂养对早产儿生长发育的影响明显优于优博标准婴儿配方粉,其体 重、身长和头围的生长速度都能够达到理想的宫内生长速度,也可明显降低EUGR的发生率。

  • 儿童晚期神经母细胞瘤自身造血干细胞移植疗效评估
  • 陈静,沈小钰,汤静燕,薛惠良,潘慈,董璐,江华,周敏,叶启东,罗长缨,顾龙君,王耀平
  • 2009 Vol. 4 (2): 119-123. DOI:
  • 摘要 ( 2585 ) PDF (741KB)( 2439 )
  • 目目的评价自身造血干细胞移植(ASCT)和CD34+细胞分选的ASCT对晚期神经母细胞瘤(NB)的疗效。方法回顾性分析2001年6月至2007年4月 在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心诊断为Ⅲ、Ⅳ期NB并完成治疗随访8个月以上患儿的临床资料,比较传统化疗与ASCT和CD34+细胞 未分选移植与分选移植的疗效。用荧光定量PCR方法检测CD34+细胞分选前后酪氨酸羟化酶(TH)mRNA表达,监测NB的微小残留(MRD),并评估 分选效果。结果55例NB患儿入组,其中Ⅲ期14例,Ⅳ期41例。Ⅲ期中的9/14例和Ⅳ期中的18/41例接受传统化疗;Ⅲ期中的5/14例和Ⅳ期中的 23/41例接受ASCT。Ⅳ期13/23例接受ASCT治疗患儿移植物经CliniMACS行CD34+细胞分选处理。所有移植患儿均以卡铂、依托泊苷和美法仑行预 处理,平均采得有核细胞(7.1±2.5)×108·kg-1 ,CD34+细胞(4.0±1.5)×106·kg-1,无一例因移植相关并发症死亡。随访患儿的生存 时间及复发率:①Ⅲ期NB:化疗组平均随访33.5个月,3/9例(33%)复发;移植组平均随访37.0个月,1/5例(20%)复发,两组的中位无病 生存时间差异无统计学意义,(37.0±15.7)个月 vs (18.0±29.9)个月,P=0.446。②Ⅳ期NB:化疗组平均随访20个月,13/18例(72%)复发 ;移植组平均随访29个月,14/23例(61%)复发,两组的中位无病生存时间差异有统计学意义,(24.0±5.4)个月 vs (36.0±2.8)个月, P=0.006。③CD34+细胞分选移植:未分选组平均随访27.8个月, 7/10例(70%)复发;CD34+细胞分选组平均随访30.0个月,7/13例(54%) 复发,两组的中位无病生存时间差异无统计学意义,(34.0±11.8)个月 vs (36.0±5.1)个月,P=0.722。4例移植患儿CD34+细胞分选前后 的标本同时进行TH MRD检测,结果显示移植前TH阳性的2例标本经分选后全部转阴。结论ASCT能显著延长Ⅳ期NB患儿的长期生存时间,但对Ⅲ期 NB患儿的疗效不显著。CD34+细胞分选能达到纯化NB细胞的作用,但可能因病例数较少,尚不能显示出ASCT临床优势。

  • 超声心动图和64层螺旋CT冠状动脉成像在川崎病冠状动脉瘤随访中的应用价值
  • 郭惠琳 ,杜忠东 ,彭芸,曾津津
  • 2009 Vol. 4 (2): 124-128. DOI:
  • 摘要 ( 3063 ) PDF (1504KB)( 2610 )
  • 目的探讨超声心动图和64层螺旋CT冠状动脉成像(64SCTCA)在川崎病(KD)冠状动脉瘤临床诊断和随访中的应用价值。方法选择2006年12 月至2007年5月在首都医科大学附属北京儿童医院门诊随访的KD并发冠状动脉瘤患儿作为研究对象。患儿观察终点随访时依据病变程度除行超声 心动图检查外,同时行64SCTCA检查,对各项检查结果进行详细描述,并分析其应用价值。结果研究期间纳入15例患儿,急性期KD超声心动图检 查显示急性期累及冠状动脉48/60支(80%)。患儿观察终点随访9个月至8.6年,平均(2.8±2.0)年,超声心动图示14/48支(29.2%)冠状动 脉瘤或扩张消退,其余进一步扩张或无明显变化,累及冠状动脉34/60支(56.7%),同时检测出2处血栓,未发现狭窄及钙化。64SCTCA示累及 冠状动脉30/60支(50%),主要累及右冠状动脉和左前降支,分布部位与超声心动图检查基本一致,64SCTCA与超声心动图检查对冠状动脉瘤 最大内径的测量值具有较好的相关性(r =0.837,P<0.001),64SCTCA发现4处血栓、5处钙化及3处狭窄。结论64SCTCA和超声心动图在KD并发 冠状动脉瘤患儿的随访中具有各自的应用价值,两种方法的联合应用可增加冠状动脉病变的检出率。

  • 4 046例染色体检查结果与先天性心脏病关系的回顾性分析
  • 张璟,黄国英,倪祖德,马晓静,梁雪村,高燕,刘芳,吴琳,宁寿葆
  • 2009 Vol. 4 (2): 129-135. DOI:
  • 摘要 ( 2789 ) PDF (686KB)( 2835 )
  • 目的探讨染色体异常与先天性心脏病(先心病)的关系。方法回顾性分析复旦大学附属儿科医院1990年1月至2006年12月所进行染色体检查 的患儿中染色体异常的核型种类,并统计先心病患儿染色体的核型特点。结果共检测4 046例患儿的染色体,染色体异常660例(16.3%),其中 常染色体异常以唐氏综合征最常见(458例,69.4%);性染色体异常以特纳综合征最常见(105例,15.9%)。接受染色体检查的患儿中先心病 391例,其中染色体异常者185/391例(47.3%),157/185例核型表现为唐氏综合征, 4/185例核型表现为特纳综合征。先心病中圆锥动脉干畸 形105例,其染色体核型异常发生率较低,仅为16/105例(15.2%)(P<0.05)。染色体核型正常的先心病患儿中,圆锥动脉干畸形和非圆锥动 脉干畸形分别有95和111例。结论染色体核型异常与先心病之间存在密切的相互联系。染色体核型异常易合并先心病;某些先心病患儿的染色体 核型异常发生率明显升高。但圆锥动脉干畸形与常见染色体异常间无密切联系。因此,对于染色体异常患儿应常规进行心脏检查,以及早发现 先心病。另外,尽管某些先心病患儿的普通染色体核型检查未发现异常,但有必要寻找更合适的检测技术提高染色体异常的检出率。

标准指南

临床研究设计系列讲座

综述

  • 典型失神发作及其相关癫痫综合征研究进展
  • 马秀伟,张月华
  • 2009 Vol. 4 (2): 145-151. DOI:
  • 摘要 ( 1838 ) PDF (917KB)( 2329 )
  • 典型失神发作(typical absence seizures)曾被称为小发作(petit mal),是一种非惊厥性的、短暂的全面性癫痫发作类型。临床主要表现为突然的意识损伤,脑电图(electroencephalography, EEG)表现为全导3Hz棘慢波爆发[1-2]。典型失神发作是特发性全面性癫痫(idiopathic generalized epilepsies, IGE)的主要发作类型之一,其临床和EEG表现与其相关的癫痫综合征有关

儿科科室介绍

病案报告

  • 早产儿代谢性骨病4例
  • 马晓路,罗芳,施丽萍,杜立中
  • 2009 Vol. 4 (2): 156-158. DOI:
  • 摘要 ( 2972 ) PDF (2278KB)( 2663 )
  • 早产儿出生后由于消化道功能极不成熟,发生坏死性小肠结肠炎的风险很高,常常不能顺利地开始胃肠道喂养,而需要较长时间的胃肠外营养支持。胃肠外营养虽然给早产儿提供必要的营养素使其得以存活,但是也可以导致一系列的代谢并发症,给早产儿的脏器功能和生长发育带来严重影响。早产儿代谢性骨病(Metabolic bone disease of prematurity)便是其中之一,该疾病不仅影响婴儿期的生长,而且可以影响成年后的骨骼健康。虽然该疾病并非罕见,但在我国一直未得到重视,国内几乎没有相关报道。随着早产儿胃肠外营养技术在各地的推广,我们认为很有必要对该疾病进行报道,以引起广大新生儿科医师的关注。

其他