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中国循证儿科杂志
  • 当期目次 2024年 19卷 3期  刊出日期 2024-06-25 上一期 |

指南·共识

论著

  • 基于每日症状指数的动态监测预测儿童青少年抑郁症重复经颅磁刺激疗效的回顾性队列研究
  • 蒲犇 江浩 邬梅红 胡旭姣 方晶晶 许咸加
  • 2024 Vol. 19 (3): 173-178. DOI:10.3969/j.issn.1673-5501.2024.03.002
  • 摘要 ( 89 ) PDF (917KB)( 56 )
  • 背景：重复经颅磁刺激（rTMS）+抗抑郁药物已成为治疗儿童和青少年抑郁症的新兴疗法，但如何早期预测疗效仍是一大挑战。 目的：探讨rTMS+抗抑郁药物治疗过程中预测远期疗效的潜在因子。 设计：回顾性队列研究。 方法：首次诊断中重度单相或双相抑郁症的年龄<18岁、始于住院时连续≥20次的rTMS治疗且有每日症状指数（DI-5）的评分记录、有rTMS治疗前和第20次时的汉密尔顿抑郁量表（HAMD）评分记录的儿童青少年为队列人群，以rTMS治疗最后1次较基线HAMD评分减少≥50%分为应答组和未应答组，对20次DI-5评估结果与HAMD评估行相关性分析，当存在较好的相关结果时，考察rTMS+抗抑郁药物治疗中的DI-5评估是否能更早预测应答结果。 主要结局指标：DI-5与HAMD评分相关性。 结果：符合本文纳入排除标准的中重度单相或双相抑郁症的儿童青少年228例，平均年龄（14.0±3.0)岁，男111例(48.6%)，rTMS治疗前和后DI-5分数与HAMD分数Pearson相关系数分别为0.70和0.72，差异均有统计学意义（P均<0.001）。rTMS治疗20次后应答组101例，未应答组127例，两组在性别分布、年龄、单亲家庭比例、留守儿童比例、家族精神病史、症状始发年龄、症状持续时间、学习障碍、语言障碍、运动发育障碍、体重、身高、服药时长、心理咨询次数、甲状腺功能异常、入睡时长、经常做梦比例和饮食习惯-挑食差异均无统计学意义（P>0.05）；DI-5和HAMD基线分数应答组较未应答组差异均无统计学意义（P>0.05）；第20次rTMS治疗后DI-5分数应答组较未应答组差异有统计学意义（P<0.001）；HAMD最后1次评分应答组较未应答组差异有统计学意义（P<0.001）。第11次rTMS治疗时DI-5分数应答组较未应答组DI-5分数差异有统计学意义（P<0.001），应答组较未应答组DI-5中位数分数减少2分并以此作为分层依据，DI-5量表减少分数<2分组107例（46.9%）在第20次rTMS治疗时有98.1%的概率为未应答，DI-5量表减少分数≥2分组64例（87.4%）在第20次TMS治疗时有89.2%的概率为应答。 结论：第11次rTMS较治疗前DI-5减分≥2分可能是预测儿童青少年抑郁症rTMS+抗抑郁药物疗效的早期预测因子。
  • 定期监测微小残留病变对儿童急性淋巴细胞白血病的 预后价值
  • 顿建新 丁玉婷 张艾 王雅琴 刘爱国 胡群
  • 2024 Vol. 19 (3): 179-182. DOI:10.3969/j.issn.1673-5501.2024.03.003
  • 摘要 ( 50 ) PDF (722KB)( 29 )
  • 背景：微小残留病变（MRD）用于监测和评估儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗反应，并根据MRD水平进行危险度分层。 目的：探讨ALL患儿化疗期间及结束化疗后定期监测MRD对复发的预后价值。 设计：回顾性队列研究。 方法：收集2015年1月至2020年2月华中科技大学同济医学院附属同济医院（我院）接受CCCG-ALL 2015方案化疗的初诊ALL连续病例的临床资料，使用流式细胞术检测MRD。分析定期监测MRD与早期预测复发之间的关系。 主要结局指标：无复发生存期（RFS）。 结果：224例患儿纳入本文分析，男134例，女90例，中位年龄4.8岁。①诱导缓解第19天（D19）MRD阳性104例（46.4%），第46天（D46）MRD阳性23例（10.3%）。从诱导缓解后（16周）至结束化疗（125周）MRD均阴性145例。结束化疗后随访期间（152~287周），13例MRD阳性，其中11例（84.6%）复发。②28例患儿复发，中位复发时间33月，14例存活，12例死亡，2例失访；20例骨髓复发，其中2例合并睾丸复发，1例合并中枢神经系统复发（CNSL）；8例单纯CNSL。③224例患儿随访时间52（IQR：36.5~69.5）月，5年RFS(84.5±2.8)%。D46 MRD≥0.01%与＜0.01%、诱导缓解后至结束化疗期间MRD均阴性与MRD至少1次阳性患儿的5年RFS差异均有统计学意义（P<0.05）。 结论：D46 MRD≥0.01%及诱导缓解后至结束化疗期间MRD至少1次阳性的患儿预后较差。化疗过程中定期监测MRD十分重要。
  • 身体成分与儿童血压关系的系统评价/Meta分析
  • 张杰 肖雨晴 吴梦 刘琴
  • 2024 Vol. 19 (3): 183-189. DOI:10.3969/j.issn.1673-5501.2024.03.004
  • 摘要 ( 81 ) PDF (1076KB)( 82 )
  • 背景：身体成分是体内各种成分的含量，其与儿童血压的关联存在争议。 目的：探讨身体成分与儿童血压的关联性。 设计：系统综述/Meta分析。 方法：计算机检索中国生物医学数据库、维普中文科技期刊数据库、中国知网期刊数据库、万方数据在线知识服务平台4个中文数据库和PubMed、Web of Science和EBSCO 4个外文数据库，检索起止时间均为各数据库建库至2023年8月8日。纳入身体成分与儿童血压关系的队列研究。由2名研究者独立筛选文献、提取资料并评价纳入研究的偏倚风险后，对结果进行定量和定性归纳总结。 主要结局指标：身体成分与儿童高血压的相关性。 结果：共纳入9项身体成分与儿童舒张压和收缩压的纵向队列研究，其中7个队列报告了脂肪质量相关指标与儿童舒张压和收缩压的相关性，儿童期脂肪质量百分比与儿童舒张压和收缩压呈正相关，其他脂肪质量指标研究结论仍不一致。2个队列报告了非脂肪质量指标与儿童血压的相关性，研究结论不统一。3个队列报告了脂肪质量与儿童期血压偏高和高血压的发生呈正相关，但新生儿脂肪质量与6岁时高血压的风险可能为负相关。 结论：儿童期脂肪质量百分比与儿童舒张压和收缩压呈正相关，身体成分对儿童血压有一定影响。
  • 哥德堡先天性心脏病青少年赋能量表的汉化及信效度检验
  • 王慧美 顾莺 夏倩 占楚仪 黄晓燕 叶明 石奇琪
  • 2024 Vol. 19 (3): 190-194. DOI:10.3969/j.issn.1673-5501.2024.03.005
  • 摘要 ( 53 ) PDF (487KB)( 15 )
  • 背景：先天性心脏病（CHD）青少年在成长过程中面临身心挑战，赋能水平是衡量其自我管理能力和生存质量的重要指标。目前中国缺乏相应的评估工具。 目的：对哥德堡CHD青少年赋能量表（GYPES-CHD）进行汉化，并检验其信、效度，以便在中国的CHD青少年群体中推广应用。 设计：信、效度分析。 方法：运用Brislin翻译模型经直译、回译和对比回译进行量表翻译，邀请7名相关领域专家，抽取15名不同年龄段和学业程度的CHD青少年行认知性访谈。纳入在复旦大学附属儿科医院（我院）确诊为CHD并处于我院长期随访队列，具有一定的读写能力，能够理解问卷的10~18岁青少年。排除合并影响智力发育、需多次手术的其他系统疾病及导致精神异常的疾病的患儿。通过问卷星由患儿或家长填写一般资料调查表、中文版GYPES-CHD和中文版一般自我效能感量表（GSES）。校标关联效度以中文版GSES为校标量表，信度采用内部一致性信度和重测信度评价。 主要结局指标：中文版GYPES-CHD信度和效度。 结果：共发放166份问卷，回收153份(92.2%)，153例进入本文分析。中文版GYPES-CHD分为5个维度，共15个条目；量表各条目及维度得分与量表总分的Pearson相关系数为0.210~0.538（P＜0.001）；15个条目的决断值为4.218~12.358（P＜0.001）。量表的Cronbach's α系数为0.905,5个分维度的Cronbach's α系数为0.740~0.851。重测信度为0.869，5个维度的Cronbach's α系数 0.783~0.837，两次量表总分相关系数 0.841。中文版GSES总分与中文版GYPES-CHD总分之间的相关系数为0.52（P＜0.01），与5个维度的效标关联效度为0.375~0.495（P均＜0.01）。 结论：中文版GYPES-CHD量表具有较好的信效度，可用于评估中国文化背景下CHD青少年的赋能程度。
  • 雷帕霉素治疗PIK3CD基因突变致PI3Kδ过度活化综合征4例病例系列报告
  • 钱凯 卢美萍 郭莉 吴建强
  • 2024 Vol. 19 (3): 195-200. DOI:10.3969/j.issn.1673-5501.2024.03.006
  • 摘要 ( 56 ) PDF (1099KB)( 45 )
  • 背景：PI3Kδ 过度活化综合征 (APDS) 采用传统治疗方案预防感染的疗效欠佳，近年来雷帕霉素被用于PIK3CD基因突变所致的APDS1患儿的临床治疗。 目的：探讨雷帕霉素治疗APDS1的疗效和安全性。 设计：病例系列报告。 方法：纳入2017年6月至2023年6月在浙江大学医学院附属儿童医院经基因检测确诊为APDS1且口服雷帕霉素治疗的连续病例。国内儿童雷帕霉素治疗APDS引起的非肿瘤性淋巴细胞增生，仍属于超说明书用药，用药前家长均充分了解用药风险并签署了知情同意书。雷帕霉素口服剂量为1 mg·m-2·d-1。 主要结局指标：①12个月内发生肺炎的次数；②B超评估肝、脾、淋巴结肿大情况。 结果：4例使用雷帕霉素治疗的APDS1患儿中，男3例、女1例，发病年龄为（35.5±17.9）月龄，确诊年龄（56.5±35.0)月龄；全外显子组测序均显示PIK3CD基因c.3061G>A（p.E1021K）新发杂合突变；均因“反复咳嗽”就诊，均有肝、脾、淋巴结肿大；均有肺炎，反复腮腺炎2例，伴特异性皮炎、炎症性肠病和韦格纳肉芽肿病各1例，生长迟缓2例；4例均行支气管镜检查，3例有支气管内膜鹅卵石样凸起；均有CD19+B细胞比例下降、CD4+/CD8+倒置，3例 IgM升高，1例 IgG下降。在雷帕霉素治疗前均予IVIG、抗感染、糖皮质激素等治疗，治疗后仍有反复呼吸道感染、肝脾肿大，且3例出现PLT减少，2例出现贫血。4例患儿确诊后1~44个月起口服雷帕霉素，疗程12~58个月。雷帕霉素治疗后12个月肺炎年均次数由5.3次降至1.0次，肝、脾和浅表淋巴结肿大均明显改善，Hb和PLT均恢复至正常水平，但免疫学指标在治疗前后比较差异均无统计学意义。随访期间未发现雷帕霉素相关不良反应，无发生肿瘤及死亡病例。 结论：雷帕霉素对APSD1有一定疗效且相对安全。
  • 儿童危重症甲型流感病毒感染危险因素的病例对照研究
  • 谢利娜 冯特 张万存 李远哲 郭燕军
  • 2024 Vol. 19 (3): 200-204. DOI:10.3969/j.issn.1673-5501.2024.03.007
  • 摘要 ( 51 ) PDF (1468KB)( 53 )
  • 背景：部分危重症甲型流感病毒（IAV）感染患儿可发生严重的后遗症甚至死亡，但其早期的临床表现无特异性，目前国内外缺乏相关预测模型的研究。 目的：建立儿童危重症IAV感染的列线图预测模型，以帮助临床早期识别危重症IAV感染。 设计：病例对照研究。 方法：纳入2018年1月至2023年11月在郑州大学附属儿童医院住院的IAV感染连续病例，根据出院诊断结合临床资料分为危重症和非危重症患儿，截取患儿的人口学资料、入院时症状、入院时实验室检查项目、合并其他病原体感染情况。根据IAV在河南省的发生率计算样本量需＞320例，将纳入患儿按7∶3的比例随机分为建模组和验证组，在建模组病例中筛选危重症IAV感染的影响因素，并采用R 4.3.2软件包构建危重症IAV感染的列线图预测模型。 主要结局指标：儿童危重症IAV感染的影响因素。 结果：391例IAV感染住院患儿中，危重症134例，其中20例（14.9%）出现后遗症，均为神经系统受损，12例（9.0%）死亡；非危重症患儿均治愈出院；建模组274例，验证组117例，两组临床资料差异均无统计学意义。多因素Logistic回归分析显示，合并其他病原菌感染（OR=3.092，95%CI：1.379~6.934）、出现神经系统症状（OR=6.923，95%CI：2.569~18.656）、中性粒细胞与淋巴细胞比值（NLR）升高（OR=1.404，95%CI：1.029~1.914）和IL-6升高（OR=1.009，95%CI：1.000~1.018）是发生危重症IAV感染的危险因素，白蛋白升高（OR=0.925，95%CI：0.862~0.992）是发生危重症IAV感染的保护因素。以危重症IAV感染为预测结局，以有神经系统症状、合并其他病原体感染以及实验室指标NLR、IL-6、白蛋白，构建列线图预测模型。建模组和验证组AUC分别为0.949（95%CI：0.915~0.982）和0.912（95%CI：0.871~0.952）；该列线图模型拟合较好（χ2=5.077，P=0.749），具有较高的临床净获益率。 结论：基于合并其他病原体感染、神经系统症状以及实验室指标NLR、IL-6、白蛋白构建的列线图预测模型，其有效性和鉴别能力良好。
  • 消化系统遗传代谢病患儿临床和基因特征的病例系列报告
  • 李健 郭静 孙梅
  • 2024 Vol. 19 (3): 205-210. DOI:10.3969/j.issn.1673-5501.2024.03.008
  • 摘要 ( 61 ) PDF (437KB)( 54 )
  • 背景：既往儿童消化系统疾病以感染性疾病为主，近年来遗传代谢性疾病的诊 断率也逐渐升高。 目的：总结常见的消化系统遗传代谢病的临床表型和基因型。 设计：病例系列报告。 方法：纳入在单中心2015年1月1日至2019年12月31日因消化系统症状就 诊且全外显子组基因检测结果异常的患儿。从病历系统中截取患儿的人口学资料、临床资料 和基因检测结果。 主要结局指标：临床表型和基因型。 结果：320例行基因检测的消化科患儿中结果异常111例（34.7%），诊断时年龄（2.4±2.8）岁，男68例（61.3%）。主要疾病表型包括：遗传性肝病70例（63.1%），其中肝豆状核变性和糖原累积病各15例，Citrin缺乏症13例，Alagille综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆红素代谢障碍各9例；极早发型炎症性肠病（VEO-IBD）8例（7.2%）；进行性肌营养不良10例（9.1%）等。肝豆状核变性多表现为无症状的持续性转氨酶升高 (53.3%)，ATP7B基因c.2333G>T（p.R778L）是最常见的变异位点（53.3%）。糖原累积病患儿的临床表现主要为低血糖、肝肿大、肝功能异常 (均为93.3%)以及TG升高 (60.0%)，亚型包括 Ⅸa型6例，Ⅲ型5例，GSD Ⅰa、GSD Ⅱ、GSD Ⅵ和ⅩⅤ型各1例。9例Alagille综合征患儿均有肝功能异常，8例（88.9%）以“皮肤、巩膜黄染”就诊；8例(88.9%)为JAG1基因变异（Alagille综合征1型），1例为NOTCH2基因变异（Alagille综合征2型）。Citrin缺乏症患儿多因“皮肤黏膜黄染”入院（92.3%），多有肝酶异常、胆汁淤积和低血糖，13例均检出SLC25A13基因突变，以c.851_854del (38.5%)和c.852_855del (30.8%)位点最为常见。9例进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿均有肝脏肿大，ALT、AST和总胆汁酸升高，分型包括2型（ABCB11基因变异）6例，3型（ABCB4基因变异）2例，1型（ATP8B1基因变异）1例。9例胆红素代谢障碍患儿主诉均为“黄疸和/或肝功能异常”，均检出UGT1A1基因突变， c.211G>A（p.G71R）（66.7%）和A(AT)6TAAinsTA（55.6%）是最常见的变异位点。8例VEO-IBD患儿均以“慢性腹泻”为主诉，均有血WBC计数和CRP水平升高，消化道内镜均显示结肠黏膜出现鹅卵石样改变和深度溃疡；7例为IL10-RA基因突变，最常见的为c.301C>T（p.R101W）（62.5%）和c.537G>A（p.T179T）（50%），1例为IL10-RB基因的杂合突变。 结论：基因检测在儿童消化系统遗传病的诊断及治疗中有重要作用。
  • 新型冠状病毒感染相关儿童多系统炎症综合征的病例对照研究
  • 邱小龙 李小莉 王兆灵 吴菱 樊慧苏 姜丽娇 方玉红 邹丽霞 黄先枚 卢美萍
  • 2024 Vol. 19 (3): 211-215. DOI:10.3969/j.issn.1673-5501.2024.03.009
  • 摘要 ( 100 ) PDF (531KB)( 63 )
  • 背景：儿童多系统炎症综合征（MIS-C）与新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染相关，既往文献研究多为病例报告或综述，难治性MIS-C仅为个案报告。 目的：探讨难治性MIS-C与非难治性MIS-C的区别，提高对MIS-C的疾病认识。 设计：病例对照研究。 方法：收集浙江地区6家医院的MIS-C连续病例，将一线治疗后持续发热和/或终末器官受累定义为难治性MIS-C（病例组），余为非难治性MIS-C（对照组），总结两组患儿的基本信息、临床表现、实验室检查、影像学检查、治疗药物及疗效等临床资料，并行单因素分析。 主要结局指标：MIS-C临床特征。 结果：23例MIS-C患儿进入本文分析，发病年龄（4.8±3.4）岁，SARS-CoV-2感染或接触史与诊断MIS-C间隔时间（30±9）d。病例组4例，男女各2例；对照组19例，男10例，女9例。两组基本信息、临床表现和严重并发症［颅内出血、巨噬细胞活化综合征（MAS）、冠脉扩张、脑炎］差异均无统计学意义。影像学表现中，病例组≥2个浆膜腔受累（75% vs 16%）比例和心包积液（75% vs 11%）比例均高于对照组；实验室检查中，病例组PLT计数低于对照，PCT、D-二聚体、 IL-6、IL-10和INF-γ均高于对照组；差异均有统计学意义。对照组单用IVIG治疗8例（42%），单用糖皮质激素治疗4例（21%），IVIG+糖皮质激素治疗6例（32%），病例组4例在糖皮质激素+IVIG二联用药加用托珠单抗治疗。23例均好转出院，无死亡病例。对照组1例并发严重颅内出血患儿，出院时、6月随访时遗留偏瘫，6月后失访；1例并发冠脉扩张患儿出院后1个月随访时恢复正常。 结论：MIS-C可导致颅内出血、MAS、冠脉扩张等严重并发症，预后相对较好，难治性MIS-C患儿炎症反应更重，多系统受累更明显，托珠单抗治疗有效。

病案报告

循证医学方法学